从中国制造到中国创造，马军教授：我们期待进一步推进中国创新原研药！|名医功夫茶 BOC/BOA特别现场
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从“金价”到“白菜价”，惠及大众的新药治疗离我们有多远？
骨髓抑制是放化疗过程中常见的不良反应，而长效的粒细胞集落刺激因子（G-CSF）是近年来应用最多的升白细胞的药物。“过去我们在临床中使用的长效重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）大多为Neulasta的仿制药，例如硫培非格司亭是恒瑞研发的一种中国自主创新聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子（PEG-rhG-CSF），其具有独立稳定的结构，临床疗效及安全性方面都比较理想。”马军教授告诉医学界。
“此次我们与秦叔逵教授及徐瑞华教授共同开展了一项前瞻性、多中心、非干预RWS，并在此次ASCO大会上发表了口头报告，公布了硫培非格司亭在中国的临床应用情况。
数据显示，在第1个化疗周期后，36例（5.6%）患者经历了≥3级的中性粒细胞减少，10例（1.6%）患者经历了4级中性粒细胞减少。在第1-4个化疗周期后，3-4级中性粒细胞减少发生率均呈现下降趋势。总的来说，硫培非格司亭疗效十分显著，尤其是在淋巴瘤和各种实体肿瘤的治疗中。”
”
“根据美国凯特公司统计，全球约5000例复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者的CAR-T治疗数据中，其5年无病生存率可达到52.3%左右，超过一半的患者达到临床治愈。”马军教授告诉医学界，“基于这一研究数据，我国国家药品监督管理局（NMPA）批准了复星凯特CAR-T产品的上市。”
”
“目前国内外已批准了7个CAR-T产品在MM、小B细胞淋巴瘤以及大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病领域中展开了探索和研究。我们期待更多的CAR-T产品投入临床应用，为临床医生提供抗击肿瘤的‘武器’，为实现患者更大获益而贡献力量。”马军教授回应道。
另外，马军教授提到：“我国血液淋巴系统肿瘤每年发病人数大约为30-40万左右，而每年实体肿瘤发病人数大约在400万以上，全球实体肿瘤发病人数更是高达2000万。因此，为进一步实现CAR-T细胞免疫治疗的应用价值，研究人员已经纷纷开始了CAR-T、CAR-NK细胞治疗在消化肿瘤、肺癌、肝癌等实体肿瘤领域的探索和尝试。我们期待更多的CAR-T产品为晚期实体瘤患者带来获益，这也是医务工作者投身医疗，不懈努力的方向。”
”
首先，CAR-T细胞制备复杂； 其次，CAR-T治疗仍存在一定安全性质疑； 另外，CAR-T治疗费用昂贵。
“在美国，CAR-T细胞治疗单次费用在20-40万美元左右，日本CAR-T治疗单次需花费286万人民币，但是由于当地医保和商业保险公司可支付大部分费用，因此对于患者而言，其个人承担的医疗支出比例并不高。
”
对于医生来说，我们认同‘生命至上’‘生命高于一切’的理念，我们希望看到未来CAR-T治疗的费用逐渐能像PD-1/PD-L1单抗一样从‘金价’走向‘白菜价’，甚至‘白菜梆子价’，让更多有需求的患者能够负担得起这些疗效好、安全性高药物。我们也期待能够在未来看到肿瘤患者实现治愈的手段，就如同高血压、糖尿病患者的慢性病管理全程一般，带给更多肿瘤患者长期生存的机会。”
主任医师、教授、博士生导师哈尔滨血液病肿瘤研究所所长中国临床肿瘤学会监事会监事长亚洲临床肿瘤学会副主任委员CSCO抗白血病联盟主席中华医学会血液学分会前任副主任委员中国医师协会血液科医师分会副会长中国医师协会肿瘤分会副会长CSCO抗淋巴瘤联盟前任主席
本文首发：医学界血液频道 本文作者：萝卜秃 本文审核：马军教授 责任编辑：小当当
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